天博APP近日，美国西达赛奈医学中心研究人员在国际顶尖医学期刊《自然·医学》杂志上发表研究成果。该研究开发出一种干细胞和基因联合疗法，可潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症(ALS，俗称渐冻症)患者脊髓中的患病运动神经元。研究团队证实了联合治疗的实施对人类是安全的。

　　渐冻症，是世界卫生组织（WHO）认定的五大绝症之一，是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的，一种慢性、进行性变性疾病，常表现为上/下运动神经元合并受损所致的进行性加重的肌无力、肌萎缩和肌束颤动等。

　　渐冻症是最常见的一种运动神经元病，仅仅在我国就有大约20万渐冻症患者，患者发病年龄多在30-60岁之间，男性多于女性。渐冻症患者通常在发病后3-5年内致瘫痪甚至死亡。目前FDA仅批准了利鲁唑（Riluzole）和依达拉奉（Edaravone）用于渐冻症的治疗，但这两种药物只能适度减缓疾病发展。

　　研究人员称，使用干细胞是将重要蛋白质输送到大脑或脊髓的有效方式，否则这些蛋白质无法通过血脑屏障。研究证明，工程干细胞产品可安全地移植到人类脊髓中。经过一次性治疗后，这些细胞可存活并产生一种重要的蛋白质超过3年天博APP，这种蛋白质已知可保护在ALS中死亡的运动神经元。

　　数据显示，18名接受新方法治疗的患者中，没有一人在移植后出现严重的副作用。

　　该研究使用干细胞来产生一种称为神经营养因子(GDNF)的蛋白质，这种蛋白质是由神经胶质细胞系衍生的，可促进运动神经元的存活，运动神经元是将信号从大脑或脊髓传递到肌肉以实现运动的细胞。

　　研究人员将工程干细胞移植到运动神经元所处的中枢神经系统中行业资讯，这些干细胞可变成新的支持性神经胶质细胞并释放保护性蛋白质GDNF，它们共同帮助运动神经元保持活力。该试验的主要目标是确保将释放GDNF的细胞递送到脊髓中而不产生任何安全问题或影响腿部功能。

　　由于ALS患者通常以相似的速度失去双腿的力量，研究人员将干细胞基因产物移植到脊髓的一侧，以便对双腿的治疗效果进行直接比较。他们开发了一种新型注射装置，可以将干细胞基因产物安全地输送到患者的脊髓中。

　　在注射移植后，研究团队对患者进行了一年的随访，以测量治疗和未治疗腿的力量，结果显示，与未治疗的腿相比，细胞移植治疗没有对腿的肌肉力量产生负面影响。

　　研究团队表示，这项临床试验证明了这种治疗方法的安全性，证明了这些细胞可以在患者体内长期存活，且在患者体内是安全的，这是进一步推进该临床试验的关键。

　　值得一提的是，该研究团队还在进行另一项渐冻症治疗的临床试验，该临床试验同样使用的是CNS10-NPC-GDNF，但是将这些细胞移植到控制手部运动的大脑皮层区域。目前该临床试验已经完成了第一例患者的治疗（共16名患者参与）。该临床试验的主要目标是证明安全性，同时也将评估治疗是否能够改善手部运动功能天博APP。